深耕基因治疗载体腺相关病毒载体包装细分领域 广州派真生物助力基因治疗产业高质量发展

广州派真生物技术有限公司(PackGene,以下简称“派真生物”)是一家全球领先的腺相关病毒载体包装CRO和CTDMO公司, 在广州设立全球总部和生产基地,并分别在美国、瑞士和上海成立了全资子公司。派真生物以质粒和AAV病毒载体创新生产体系、方法学检测、GMP规模化生产为核心,依托持续技术创新,为细胞与基因治疗 (CGT) 的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批提供经济、快速、规模化的质粒生产和AAV病毒载体生产。派真生物以“让老百姓用的起基因治疗”为使命,以加速创新基因药上市为己任,精通FDA、NMPA和EMA等对基因疗法制品的规范要求,通过降低基因药物大规模生产成本,助力合作伙伴让基因药更早普惠大众。

派真生物专注打造围绕AAV大规模生产的创新技术与核心竞争力,已获得11项发明专利及10项实用新型专利授权,多项PCT专利在申请。荣获“2021中国高科技高成长50强企业”、“2021广州高科技高成长20强企业”、国家高新技术企业、广州市高精尖企业和“未来独角兽”创新企业,同时入选广州市“专精特新”企业、“2021广州最受资本关注领头羊企业”。已获得红衫资本、元禾原点、招银国际、凯辉资金等头部投资机构融资。截至目前,已成功为罗氏、阿斯利康、强生、Biogen等国内外400多家药物研发企业,哈佛医学院、清华大学、北京大学、中国科学院等数百家科研院所提供AAV定制包装开发、生产等技术服务,客户分布超过二十多个国家。

基因治疗是一个高壁垒、高风险的赛道,相比于国外市场,我国基因治疗市场发展时间较短,且整体产业链完整度较低,受技术、人才以及资金等因素限制,国内能提供基因治疗外包服务的CRO企业数量较少。针对这一现状,李华鹏博士凭借在基因载体研究的多年经验创办了派真生物,并在相关技术领域取得了丰硕成果。

公司成立8年以来,在基因治疗生产及载体技术研发相关领域投入大量成本,建立了基于HEK293三质粒转染体系的高产量、高质量的工艺平台,突破了现有技术的关键瓶颈,对提升患者用药安全性,接受基因疗法的可及性具有重大意义。如早期研发方面,对AAV包装用RepCap质粒的独特设计和改造,大幅提高了多种血清型产量;工艺开发过程中,以QbD理念为指导,对AAV生产工艺优化,2021年悬浮293细胞工艺实现200L生物反应器的稳定工艺放大,可维持裂解液(纯化前)滴度达3.75E+11vg/ml,近期已实现裂解液(纯化前)滴度稳定在3.5E+12vg/ml;下游纯化方面,建立了优化的阴离子去空壳工艺,在提升产量的同时也全方位提高了AAV产品的质量。

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根据和元生物招股书,2016年至2020年,中国基因治疗CRO市场规模从1.7亿元增长至3.1亿元,2022年基因治疗CRO市场规模预估5.06亿元(佛若斯特沙利文分析数据);从数据来看,AAV(腺相关病毒载体)和LV(慢病毒载体)技术仍然是临床应用和技术交易的主流技术,目前88%在研的基因治疗药物递送系统使用病毒载体,其中AAV和慢病毒使用最多,AAV约占40%。根据派真生物2022年腺相关病毒载体CRO服务收入及2022年中国基因治疗载体腺相关病毒载体CRO市场规模测算,派真生物在腺相关病毒(AAV)载体定制包装服务细分行业国内市场占有率达到30%。

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派真生物更是一家有社会责任感有温度的企业,积极参加瑞鸥公益基金会、广州罕见病联盟等支持罕见病研究与发展的活动,2020年春节期间,在广州市科技局支持下,派真生物组建9名专家和研发团队构成的新冠疫苗AAV病毒载体开发项目组,该项目已在广东省科技厅完成防疫产品征集备案,成功开发出新冠假病毒及突变株、hACE2新冠造模AAV及HEK-293T/ACE2稳转株,支持新冠疫苗的开发。

派真生物一直专注于基因治疗的生产技术,未来将一如既往,持续推进工艺革新,推动AAV高产技术的的迭代升级,不断提高质量,做AAV质量标准的引领者。下一步,派真生物将全力推动派真全球化的布局,发挥在基因治疗载体研发、生产技术和分析测试平台的优势,帮助全球客户加速基因治疗药物的开发,实现“让老百姓用得起基因治疗”的使命。

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